修正後給付規定

原給付規定

3.3.13.Agalsidase alfa及agalsidase beta(如Replagal Infusion及Fabrazyme Injection) ：(102/1/1)
1.限用於
(1)患者白血球或血漿alpha- galactosidase A活性缺乏，或是患者之alpha- galactosidase A基因上存在有已知或必然會引起法布瑞氏症之突變且符合下列條件之一者使用：
I.出現肢端疼痛或排汗障礙症狀；
II.出現蛋白尿、微量白蛋白尿(Microalbuminuria)、不整脈或心室肥大等表徵；
(2)法布瑞氏症心臟變異型(Cardiac Variant)患者且符合下列條件之一者使用：
I.除了心臟病變外，且已合併出現法布瑞氏症神經、皮膚、腦部之病徵(例如肢端疼痛、排汗障礙症狀、或中風等)或腎臟病變(例如蛋白尿或微蛋白尿並經切片證實與法布瑞氏症相關)；
II.除了具法布瑞氏症Cardiac Variant基因者，且符合「法布瑞氏症心臟變異型心臟功能評估指標表」(附表)第1項至第9項中，至少兩項指標，則可於接受心臟組織切片檢查(cardiac biopsy)證實有GL3或lyso-Gb3脂質堆積者；
III.除了具法布瑞氏症Cardiac Variant基因者，且同時具有明確的高血壓或糖尿病等心肌病變危險因子，應讓患者妥善控制此等危險因子半年後，如有需要，再進行是否需要法布瑞氏症酵素補充治療之評估。
IV. 申請時，需檢附相關檢查及檢驗資料，以及至少半年之高血壓或糖尿病心肌病變危險困子之治療紀錄。
2.標準劑量Fabryzyme 1 mg/Kg/every 2 weeks；Replagal 0.2mg/Kg/every 2 weeks。
3.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限，申請續用時需檢送酵素補充治療療效評估資料，若符合下列條件之一，則不予同意使用。
(1)心臟MRI檢查若心肌纖維化程度惡化為重度嚴重程度時；
(2)以心臟MRI檢查左心室質量指數增加大於10% 以上或以心臟超音波檢查左心室質量指數加大於20% 以上；
(3)因心衰竭及心律不整住院治療；
(4)因心律不整需接受去顫器或心律調節器植入治療。
4.治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項，並請其簽名確認已被告知，留存病歷備查：
(1)確定其了解治療的預期效果。
(2)患者有義務接受定期追蹤評估，如無明顯療效，主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後，應停止agalsidase alfa或agalsidase beta之治療。
(3)女性患者之角膜病變Cornea Verticillata為良性症狀。
5.每一年須重新評估一次，追蹤檢查項目如下：

1. 腎功能(EGFR)；
2. 尿蛋白(尿蛋白或微尿蛋白)；
3. 血漿或尿液GL3；
4. 血漿或尿液lyso-Gb3；
5. 疼痛狀態；
6. 中風次數；
7. 病患是否有出現新的心臟病或原心臟病是否有惡化情形(出現新的心肌梗塞、心律不整需心臟電擊整流或藥物治療、心跳過緩、房室傳導阻斷或其他心律疾病需心律調節器的植入治療，心臟衰竭需住院治療)。
8. 心肺功能狀態 (紐約心臟學會心功能分級 NYHA functional class及6分鐘走路測驗或運動心電圖測驗)。
9. 靜態心電圖、24小時Holter心電圖與心臟超音波。心臟超音波檢查時之基本項目:

左心室舒張期直徑、左心室後壁厚度、左心室前壁厚度、左心室質量與質量身高比、心房大小測量、左心室舒張功能測量(包含組織超音波)、心室後壁輻射向應變率、心中膈縱向應變率與心側壁縱向應變率、心臟瓣膜功能。超音波左心室質量與質量身高比、心室後壁輻射向應變率、心側壁縱向應變率。

無。